創(chuàng)業(yè)邦獲悉，2月25日，專注于結(jié)合LNP (lipid nanoparticle, 脂質(zhì)納米顆粒) 遞送和基因編輯技術(shù)的生物科技公司堯唐生物宣布完成數(shù)千萬級別的天使輪融資，由險峰旗云獨家投資。

堯唐（上海）生物科技有限公司成立于2021年，是一家專注于結(jié)合mRNA體內(nèi)遞送技術(shù)和基因編輯技術(shù)，開發(fā)新一代mRNA藥物和基因編輯藥物的高科技生物技術(shù)公司。

堯唐生物通過對CRISPR、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具的持續(xù)開發(fā)和優(yōu)化，對新一代mRNA生產(chǎn)平臺和脂質(zhì)納米載體組裝工藝的創(chuàng)新型改進，致力于開發(fā)針對遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。

創(chuàng)立僅半年時間，堯唐生物團隊已經(jīng)實現(xiàn)了多種動物模型上的體內(nèi)驗證。

在小鼠體內(nèi)肝臟組織中，編輯效率達到80%以上，接近該組織的編輯效率上限；在非人靈長類動物（NHP，non-human primates）實驗中，肝臟組織編輯效率達到了與全球頭部企業(yè)相當?shù)乃?，一針注射即可達到靶基因的60%~70%的敲低。

并且，堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺篩選到了可獲得國際專利的新型編輯工具，有望成為國內(nèi)首家將體內(nèi)基因編輯管線推向臨床的企業(yè)。

在遞送系統(tǒng)方面，堯唐生物選擇主攻LNP為代表的非病毒載體。相比病毒類載體，LNP為主的體內(nèi)遞送更適合基因編輯工具的瞬時表達，能有效減少脫靶風險，且可避免病毒療法中病毒元件隨機整合至基因組的風險，以及克服AAV病毒等遞送系統(tǒng)的免疫原性問題。此外，LNP遞送體系較病毒生產(chǎn)、放大工藝更加簡單，成本更加可控。

堯唐生物已入駐上海溫度科技園，包含中試車間在內(nèi)共2000平米的研發(fā)實驗室已投入使用。據(jù)了解，堯唐生物計劃在2022年開始GMP生產(chǎn)車間的建設(shè)，并在年中正式開展臨床前藥理毒理實驗。

在管線開發(fā)方面，公司將集中全力推動項目進展，中近期主要針對罕見遺傳病進行攻克；遠期，公司希望能持續(xù)拓展適應(yīng)癥，將體內(nèi)基因編輯應(yīng)用于發(fā)病率更加廣泛的疾病。

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