創(chuàng)業(yè)邦獲悉，2月25日，專注于結(jié)合LNP (lipid nanoparticle, 脂質(zhì)納米顆粒) 遞送和基因編輯技術(shù)的生物科技公司堯唐生物宣布完成數(shù)千萬級(jí)別的天使輪融資，由險(xiǎn)峰旗云獨(dú)家投資。

堯唐（上海）生物科技有限公司成立于2021年，是一家專注于結(jié)合mRNA體內(nèi)遞送技術(shù)和基因編輯技術(shù)，開發(fā)新一代mRNA藥物和基因編輯藥物的高科技生物技術(shù)公司。

堯唐生物通過對(duì)CRISPR、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具的持續(xù)開發(fā)和優(yōu)化，對(duì)新一代mRNA生產(chǎn)平臺(tái)和脂質(zhì)納米載體組裝工藝的創(chuàng)新型改進(jìn)，致力于開發(fā)針對(duì)遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。

創(chuàng)立僅半年時(shí)間，堯唐生物團(tuán)隊(duì)已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了多種動(dòng)物模型上的體內(nèi)驗(yàn)證。

在小鼠體內(nèi)肝臟組織中，編輯效率達(dá)到80%以上，接近該組織的編輯效率上限；在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（NHP，non-human primates）實(shí)驗(yàn)中，肝臟組織編輯效率達(dá)到了與全球頭部企業(yè)相當(dāng)?shù)乃?，一針注射即可達(dá)到靶基因的60%~70%的敲低。

并且，堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺(tái)篩選到了可獲得國(guó)際專利的新型編輯工具，有望成為國(guó)內(nèi)首家將體內(nèi)基因編輯管線推向臨床的企業(yè)。

在遞送系統(tǒng)方面，堯唐生物選擇主攻LNP為代表的非病毒載體。相比病毒類載體，LNP為主的體內(nèi)遞送更適合基因編輯工具的瞬時(shí)表達(dá)，能有效減少脫靶風(fēng)險(xiǎn)，且可避免病毒療法中病毒元件隨機(jī)整合至基因組的風(fēng)險(xiǎn)，以及克服AAV病毒等遞送系統(tǒng)的免疫原性問題。此外，LNP遞送體系較病毒生產(chǎn)、放大工藝更加簡(jiǎn)單，成本更加可控。

堯唐生物已入駐上海溫度科技園，包含中試車間在內(nèi)共2000平米的研發(fā)實(shí)驗(yàn)室已投入使用。據(jù)了解，堯唐生物計(jì)劃在2022年開始GMP生產(chǎn)車間的建設(shè)，并在年中正式開展臨床前藥理毒理實(shí)驗(yàn)。

在管線開發(fā)方面，公司將集中全力推動(dòng)項(xiàng)目進(jìn)展，中近期主要針對(duì)罕見遺傳病進(jìn)行攻克；遠(yuǎn)期，公司希望能持續(xù)拓展適應(yīng)癥，將體內(nèi)基因編輯應(yīng)用于發(fā)病率更加廣泛的疾病。

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